Qu’est-ce qu’un essai clinique?
Un essai cliniqueÉtude portant sur la recherche de nouveaux traitements, impliquant des patients. Chaque étude est conçue pour trouver de meilleurs moyens de prévenir, détecter, diagnostiquer ou traiter le cancer et répondre aux questions scientifiques. Des projets de recherche réalisés avec auprès de patients afin d’évaluer de nouveaux traitements ou de nouvelles façons d’associer ou d’administrer des traitements existants. En mettant à l’essai de nouveaux médicaments ou de nouvelles combinaisons de médicaments, chaque étude vise à trouver de meilleures façons de traiter la maladie, ainsi qu’à améliorer la qualité de vie et à répondre à des questions scientifiques et cliniques. L’objectif général des essais cliniques est d’améliorer les soins offerts aux patients et les résultats. est une étude de recherche menée auprès de patients afin d’évaluer de nouveaux traitements ou de nouvelles façons de combiner et d’administrer des traitements existants.
En mettant de nouveaux médicaments ou de nouvelles associations de médicaments à l’essai, chaque étude vise à trouver de meilleurs moyens de traiter la maladie, à améliorer la qualité de vie des personnes atteintes d’un myélome et à répondre à certaines questions scientifiques et cliniques.
L’objectif global des essais cliniques est d’améliorer les soins offerts aux personnes atteintes de la maladie et les résultats obtenus.
Une option de traitement
Les essais cliniques peuvent permettre l’accès à des médicaments ou des combinaisons de traitements qui ne sont pas encore approuvés par Santé Canada et qui sont inaccessibles aux patients, ou qui sont approuvés par Santé Canada, mais qui ne sont pas couverts par les gouvernements provinciaux. Lorsqu’un nouveau traitement est approuvé par Santé Canada, le processus de remboursement provincial peut prendre jusqu’à deux ans – parfois plus. Au cours de cette période, vous pouvez obtenir le médicament par l’entremise d’un essai clinique: Impliquant l’observation directe d’un patient. ou :
payer vous-même le médicament;
par l’entremise d’un régime d’assurance-médicaments privé;
par l’entremise de programmes d’accès pour des raisons humanitairesDans certaines situations, les sociétés pharmaceutiques
offrent des programmes d’accès pour des raisons humanitaires. Celles-ci fournissent un
médicament approuvé par Santé Canada, mais qui n’est pas encore remboursé pour les
groupes de patients qui n’ont plus d’autres options en termes de traitements autorisés et qui
ne peuvent participer à des essais cliniques. Le programme d’accès privilégié de Santé Canada permet aux praticiens de demander l’accès à des médicaments qui ne sont pas vendus au Canada. Cet accès est limité aux patients atteints d’une affection grave ou potentiellement mortelle, pour des raisons humanitaires ou
urgentes, lorsque les traitements habituels s’avèrent inefficaces, inadéquats, ou qu’ils ne sont pas disponibles. (offerts par des sociétés pharmaceutiques).
Les essais cliniques permettent aux chercheurs de recueillir des renseignements sur la dose, l’efficacité et l’innocuité (la sécurité) d’un médicament chez les humains. Leur protocolePlan détaillé du traitement incluant le dosage et le planning de tous les médicaments utilisés. d’étude (plan écrit) vise à répondre aux principales questions de recherche en comparant les résultats de différents groupes à qui l’on prescrit le médicament à l’essai, la norme de soins, la norme de soins en plus d’un placeboSubstance inerte (inactive) souvent utilisée dans les essais cliniques à des fins de comparaison avec un médicament expérimental. ou différentes combinaisons (ou associations). Ces études peuvent être menées par un seul chercheur dans un hôpital ou une clinique, ou par plusieurs chercheurs au niveau national ou international (mondial). Puisque cela implique des médicaments et des sujets humains, des règlements stricts ont été mis en place afin d’assurer la sécurité des participants.
En fonction des particularités de votre diagnosticProcessus d’identification d’une maladie par ses signes et ses symptômes. d’un myélome, un essai clinique peut être une option à considérer. Des essais cliniques sont conçus pour chaque phase de la maladie. L’équipe médicale peut recommander de nouveaux médicaments ou une combinaison de traitements seulement offerts dans le cadre de la participation à des essais cliniques.
Myélome multiple : essais cliniques
Avantages et inconvénients associés à la participation à un essai clinique
Participer à un essai clinique est une décision volontaire qui vous revient entièrement. Le principal avantage est que cela permet d’accéder à de nouvelles options de traitement qui sont susceptibles de sauver ou de prolonger la vie d’une personne, ou encore d’améliorer de façon significative sa qualité de vie.
Avantages
Les personnes participent aux essais cliniques pour différentes raisons :
- surveillance étroite des effets secondairesProblèmes dus aux médicaments pris lors du traitement d’une maladie. Les effets secondaires courants de la chimiothérapie du cancer sont la fatigue, des nausées, des vomissements, une baisse de la numération formule sanguine (NFS), la perte des cheveux et des aphtes. potentiels par l’équipe de l’essai clinique;
- soins administrés par un médecin émérite dans le domaine de la recherche sur le myélome;
- accélérer l’approbation de nouveaux médicaments et leur remboursement par la preuve générée lors de l’essai;
- aider les chercheurs à trouver de meilleurs traitements, faire avancer la recherche sur le myélome et améliorer la façon dont seront traités les patients au Canada, et à leur centre de cancérologie.
Inconvénients
Cependant, il y a certains inconvénients potentiels à la participation aux essais cliniques liés au traitement à l’étude. Le traitement peut :
- ne pas fonctionner chez une personne en particulier;
- être inefficace ou moins efficace que le traitement associé à la norme de soins actuelle;
- provoquer des effets secondaires désagréables, graves ou inconnus;
- se solder par de plus longues périodes passées à l’hôpital ou à la clinique.
Selon l’endroit où vous habitez et le protocole de l’étude (plan écrit), un autre élément à considérer est le temps et les coûts liés aux déplacements et aux visites pour recevoir le traitement ou rencontrer l’équipe de soins.
Participer aux essais cliniques du myélome multiple : les réponses à vos questions
Consentement éclairé et droits en tant que participant à un essai clinique
Le consentement éclairéProcessus nécessitant que le médecin informe suffisamment un patient sur une procédure de traitement qu'il lui propose, afin que le patient prenne une décision éclairée pour entamer ou non cette procédure de traitement. En plus de fournir toutes les explications sur la procédure de traitement, le médecin doit aborder toutes les questions concernant les risques, les avantages, les alternatives et les coûts potentiels. est volontaire et vise à vous aider à prendre une décision réfléchie sur votre participation à un essai clinique. Le document permet d’assurer que vous avez été informé et que vous comprenez tous les faits importants au sujet du protocole d’étude de l’essai clinique. Cela comprend les options de traitement pour chaque groupe de l’étude, les avantages et les risques liés à une participation à l’essai, les considérations financières, la confidentialité, et plus encore.
Lorsque vous avez lu et accepté les conditions dont il est fait mention dans la déclaration de consentement éclairé, vous devez signer celle-ci afin de confirmer votre participation à l’étude. Si vous avez des questions au sujet de l’essai clinique et du consentement éclairé, vous êtes invité et avez le droit de consulter votre médecin ou un membre de l’équipe de l’essai clinique avant ou durant l’essai. Une copie signée de votre formulaire de consentement éclairé vous sera remise, comprenant les coordonnées de la personne-ressource de l’étude. Vous êtes invité à partager ces renseignements avec toute personne que vous jugerez appropriée, et à prendre le temps nécessaire pour déterminer si vous souhaitez participer.
À titre de participant à la recherche, vous avez le droit d’être traité de manière équitable, respectueuse, et de ne subir aucune pression ou intervention lorsque vous devez prendre des décisions. Si vous demandez des renseignements au sujet d’une étude, vous avez également le droit d’être informé :
de toutes vos options et de savoir si certaines pourraient être plus ou moins avantageuses que votre participation à l’étude;
de ce que tente d’établir l’essai;
des risques, effets secondaires et avantages possibles de l’étude;
des médicaments, interventions ou appareils qui diffèrent de ceux utilisés dans le cadre d’un traitement standard;
des traitements qui sont disponibles si des problèmes médicaux surviennent;
de tout renseignement recueilli durant l’étude qui pourrait nuire à votre sécurité.
En dernier lieu, tous les renseignements personnels recueillis dans le cadre d’un essai clinique sont confidentiels et protégés, même une fois l’étude terminée ou après l’abandon de l’étude.
En tant que patient, vous avez des droits et des responsabilités dans le cadre de vos interactions avec les membres de votre équipe de soins.
Questions à poser à votre équipe de soins
Comment mon quotidien sera-t-il affecté par ma participation à cette étude?
Puis-je parler à d’autres personnes qui participent à l’étude?
Quels sont les avantages et les risques possibles à court et à long terme?
Quelles sont les autres options qui s’offrent à moi?
Comment les risques et les avantages possibles de cet essai se comparent-ils à ces autres options?
Devrai-je payer pour une partie des frais associés à l’essai (notamment pour les tests ou le médicament)? Si tel est le cas, à combien s’élèveront les coûts?
Dois-je prévoir des frais de déplacement durant ma participation à l’essai?
Quels coûts seront couverts par mon régime d’assurance santé?
Qui peut répondre aux questions de la compagnie d’assurance?
Quels types de traitements, d’interventions ou d’examens vais-je devoir subir au cours de l’essai?
Seront-ils douloureux et, si tel est le cas, quelle en sera la durée?
Pourrai-je prendre mes médicaments habituels lors de ma participation à l’essai clinique?
En quoi les tests réalisés au cours de l’étude se comparent-ils aux tests auxquels je pourrais être soumis si je ne participais pas à l’essai?
À quel endroit vais-je recevoir mes soins médicaux et qui sera responsable de mes soins?
Les essais cliniques peuvent utiliser un langage qui ne vous est pas encore familier. Apprenez-en plus sur les différentes phases d’un essai clinique et les termes qui s’y rapportent.
Comprendre les phases d’essais cliniques
Objectifs :
- Établir la dose maximale tolérée sécuritaire (DMT)
- Déterminer le meilleur mode d’administration (voie orale ou intraveineuse)
- Déterminer les effets de cet agent sur le corps
Objectifs :
- Utiliser la dose maximale tolérée (DMT) établie durant la phase I
- Déterminer si l’agent a un effet sur un stadeÉtendue du cancer dans l’organisme. précis du cancerTerme désignant des maladies dans lesquelles les cellules malignes se divisent de manière anarchique. Les cellules cancéreuses peuvent envahir les tissus environnants et passer dans le sang et le système lymphatique pour atteindre d’autres parties du corps. Carcinogène : Toute substance ou agent produisant ou stimulant la croissance cancéreuse.
- Déterminer les effets de cet agent sur le corps
Objectifs :
- Comparer le nouvel agent ou la nouvelle intervention (ou la nouvelle utilisation d’un traitement) à la norme de soins actuelle
- Pour mieux évaluer l’innocuité et l’efficacité à long terme d’un nouveau traitement dans le « monde réel »
Termes importants d’un essai clinique
Dans le cadre d’un essai clinique, il existe deux types de groupes :
- Groupe expérimental : reçoit le traitement à l’étude
- Groupe témoin : reçoit le traitement selon la norme de soins seule ou avec le placebo
- Études à l’insu (masquées) – conçues pour éviter que les membres de l’équipe de recherche ou les participants à l’étude ne puissent, sans le vouloir, influencer les résultats. Elles visent à produire des données qui ne sont pas influencées par les préjugés ou les attentes des participants ou des chercheurs, ce qui permet d’obtenir des conclusions scientifiquement précises quant aux avantages et aux effets secondaires (événements indésirables) réels du traitement à l’étude. Les participants à un essai à simple insu ne savent pas quel(s) traitement(s) ils reçoivent. Dans le cadre d’une étude à double insu, les participants et tous les membres de l’équipe de recherche ne savent pas quel(s) traitement(s) est/sont administré(s) aux participants.
- Études ouvertes – l’équipe de recherche et les participants sont informés du médicament ou du traitement que reçoivent les participants.
Dans certaines situations, les sociétés pharmaceutiques offrent des programmes d’accès pour des raisons humanitaires. Celles-ci fournissent un médicament approuvé par Santé Canada, mais qui n’est pas encore remboursé pour les groupes de patients qui n’ont plus d’autres options en termes de traitements autorisés et qui ne peuvent participer à des essais cliniques.
Le programme d’accès privilégié de Santé Canada permet aux praticiens de demander l’accès à des médicaments qui ne sont pas vendus au Canada. Cet accès, pour des raisons humanitaires ou urgentes, est limité aux patients qui sont atteints d’une maladie grave ou mortelle lorsque les traitements conventionnels ont échoué, sont incompatibles ou sont non disponibles.
Si un participant qui reçoit le traitement actuel selon la norme de soins ne répond plus au traitement, certains essais offrent la possibilité de passer au groupe expérimental et de recevoir le traitement à l’étude. Remarque : L’option croisée n’est pas permise dans toutes les études; vous en serez avisé au début de l’étude. Vous pouvez également en discuter avec votre médecin ou votre infirmière avant de signer le formulaire de consentement éclairé.
Vous êtes entièrement libre de vous retirer de l’étude sans avoir à vous justifier. Vous pouvez également refuser certains traitements ou tests. Vous devez toujours discuter de toute déviation du protocole avec l’équipe de l’étude.
Vous devez satisfaire à certaines conditions et exigences afin de pouvoir participer à une étude en particulier. Les critères d’inclusion (conditions auxquelles doivent satisfaire les participants) et critères d’exclusion (conditions qui empêchent la participation de candidats à l’étude) sont une partie essentielle du plan de recherche afin d’obtenir des résultats crédibles et uniformes. Parmi les exemples de critères d’admissibilité, notons : le bien-être général, l’âge, le type et le stade du myélome, certains résultats de laboratoire, d’autres maladies ou conditions présentées, puis le nombre et le type de traitements antérieurs.
Un comprimé (parfois appelé « comprimé de sucre ») ou une injectionIntroduction d’une médication dans le corps à l’aide d’une seringue et d’une aiguille. inoffensive et inactive conçue à l’image du médicament à l’essai dans certains essais cliniques. Cela permet de tenir compte de « l’effet placebo », un effet psychologique perceptible qui ne reflète pas l’efficacité du médicament en soi. De façon générale, il est contraire à l’éthique de ne recevoir aucun traitement ou uniquement un placebo dans le cadre d’essais pour traiter un cancer. À tout le moins, les participants ont droit à la norme de soins approuvée avec ou sans placebo.
Dans le cadre des essais qui comprennent plus d’un groupe, les participants sont attitrés de façon aléatoire (au hasard) à un groupe qui reçoit un traitement particulier, soit le traitement à l’étude (groupe expérimental) ou la norme de soins (groupe témoin).
Une approche standardisée (médicament ou intervention) recommandée aux patients atteints d’une maladie précise et qui partagent les mêmes circonstances ou des circonstances semblables. La norme de soins est reconnue par les experts en médecine comme étant une approche clinique appropriée qui est largement adoptée par un professionnel de la santé prudent et qualifié. Dans certaines conditions, la norme de soins peut être de n’administrer aucun traitement ou d’observer (comme dans le cas d’un myélome indolent). La norme de soins est également appelée pratique exemplaire, norme de soins médicaux ou traitement standard.
Certaines personnes hésiteront à participer à un essai clinique par manque d’informations ou de connaissances sur le sujet. Découvrez la vérité au sujet des mythes les plus répandus sur les essais cliniques.
Participer aux essais cliniques du myélome multiple : démystifier les mythes et les peurs
Déboulonner les mythes les plus répandus au sujet des essais cliniques
Il est normal d’avoir des questions ou des préoccupations au sujet des nouvelles options de traitement, notamment des essais cliniques. Vous trouverez ci-dessous quelques mythes répandus sur les essais cliniques et la vérité à leur sujet.
Mythes au sujet des essais cliniques
Dans le cadre d’études sur le myélome, il est contraire à l’éthique de ne recevoir aucun traitement ou uniquement un placebo, sauf si la norme de soins ne recommande aucun traitement ou l’observation.
Les personnes atteintes d’un myélome peuvent avoir accès aux essais cliniques à n’importe quel stade de leur maladie, y compris les personnes dont le diagnostic est récent, ainsi que ceux qui ont épuisé certaines ou toutes les options de traitement disponibles.
Une fois l’essai clinique terminé, si le participant suit encore le traitement et répond bien, une participation dans un « groupe de prolongement » peut lui être offerte par la société pharmaceutique ou le promoteur de la recherche. Les patients qui appartiennent à ce groupe ont l’occasion de poursuivre le traitement expérimental. Si le médicament à l’étude n’est pas offert sur le marché et qu’aucun « groupe de prolongement » n’existe, les médecins et les coordonnateurs de la recherche peuvent faire une demande afin que le médicament soit accordé en vertu de l’accès pour des raisons humanitaires.
Les participants aux essais cliniques sont bien renseignés (consentement éclairé) sur les risques et les avantages de l’étude. Ils sont généralement soumis plus fréquemment à des tests et des évaluations, compte tenu de la nécessité d’assurer leur sécurité. Les médecins spécialistes, le personnel infirmier et autres membres du personnel de recherche assurent une supervision étroite tout au long de l’essai, et pendant une période prolongée une fois l’essai terminé. Ceci permet de déceler tout effet à long terme ou tardif du traitement.
La majorité des essais cliniques ne sont pas financièrement contraignants. Dans plusieurs cas, des hôpitaux, des organismes privés ou des sociétés pharmaceutiques mènent des essais sans frais pour le patient. Dans certaines provinces, devoir assumer personnellement des dépenses dans le cadre d’un essai clinique est jugé contraire à l’éthique par leurs comités d’éthique. En fait, les médecins recommanderont parfois à leurs patients de participer aux essais cliniques afin de minimiser les coûts.
Votre assurance santé peut couvrir les coûts ou une partie des coûts associés à un essai clinique.
Pour en savoir plus, consultez l’InfoGuide Essais cliniques comme option de traitement.
Rédigé à l’intention des personnes atteintes d’un myélome, de leur famille et de leurs amis, cet InfoGuide a pour but de clarifier et d’expliquer le déroulement d’un essai clinique et de répondre aux questions les plus fréquemment posées. Les renseignements fournis peuvent aider à la prise de décision à savoir si un essai clinique constitue une bonne option de traitement compte tenu de la situation particulière d’une personne.