Quand je pense à l’impact des nouveaux traitements contre le myélome, un mot me revient constamment à l’esprit : le temps.

Au cours des dix dernières années, j’ai vu la recherche sur le myélome progresser à un rythme sans précédent. De nouveaux traitements sont mis au point à une vitesse extraordinaire, et le délai entre les découvertes scientifiques et l’obtention de résultats cliniques significatifs ne cesse de raccourcir. Nous observons des réponses plus profondes aux traitements, des rémissions plus longues et des possibilités qui semblaient autrefois hors de portée, notamment des rémissions sans traitement, voire la guérison.

Toutefois, bon nombre de ces traitements novateurs mettent de plus en plus de temps à devenir accessibles aux patients. Les examens réglementaires, les évaluations des technologies de la santé, les négociations de prix, les décisions de financement provinciales et la mise en œuvre peuvent ajouter des années au processus. L’écart qui se creuse entre le rythme des avancées scientifiques et celui de l’accès des patients aux traitements me préoccupe profondément. Pour les personnes dont le myélome progresse, il n’y a pas de temps à perdre dans de longs processus administratifs. Chaque retard peut se traduire par une progression de la maladie et moins de moments précieux à passer en famille.

C’est pourquoi il faut agir dès maintenant pour renforcer nos capacités ici, au Canada

Nous devons investir dans la recherche canadienne, les essais cliniques, les infrastructures nécessaires à l’administration des traitements et le renforcement de notre système de santé afin que notre pays soit prêt non seulement à contribuer au développement de la prochaine génération de traitements, mais aussi à les offrir rapidement aux patients et à en assurer l’accès à long terme. Les chercheurs et les professionnels de la santé du Canada contribuent à des avancées extraordinaires. Les patients canadiens devraient avoir la possibilité d’en bénéficier.

Renforcer nos capacités ici, au Canada, signifie aussi trouver des solutions novatrices pour surmonter les obstacles qui empêchent les patients d’accéder aux traitements. Même si les soins de santé relèvent des provinces, le myélome ne connaît pas de frontières. Nous ne pouvons pas laisser les systèmes de santé provinciaux devenir des obstacles aux progrès à l’échelle nationale. Nous devons trouver des solutions qui respectent les compétences provinciales tout en favorisant une plus grande uniformité, une meilleure collaboration et une plus grande équité partout au pays. Cela pourrait notamment passer par des réseaux de soins partagés, des processus de référencement interprovinciaux, des systèmes de données coordonnés et de nouveaux modèles de financement pour les traitements hautement spécialisés.

Ce paradoxe était particulièrement perceptible lors du congrès annuel 2026 de l’International Myeloma Society (IMS). Les avancées scientifiques présentées lors de cet important congrès consacré à la recherche sur le myélome donnaient de nombreuses raisons d’espérer, mais soulevaient également une question urgente : À quoi sert une percée scientifique si les patients ne peuvent pas en bénéficier au moment où ils en ont besoin?

Nous vivons une période extrêmement porteuse d’espoir dans le domaine du myélome, mais cet espoir doit se traduire par des actions concrètes. La science progresse plus rapidement que jamais. Le Canada doit maintenant se doter des infrastructures, des partenariats et des ressources nécessaires pour suivre le rythme. Ensemble, nous pouvons créer un écosystème canadien du myélome plus viable à long terme, où la recherche est soutenue, où l’innovation trouve sa place et où chaque patient a une chance équitable de bénéficier des avancées, ici même, au Canada.

Il ne faut pas attendre la prochaine avancée scientifique pour se préparer. C’est maintenant qu’il faut agir pour bâtir l’avenir.

La bonne nouvelle : des traitements plus efficaces et aux effets plus durables

La thérapie cellulaire CAR-T demeure l’une des avancées les plus prometteuses dans le traitement du myélome. Elle consiste à reprogrammer les cellules immunitaires du patient pour qu’elles puissent reconnaître et détruire les cellules du myélome. Certains patients ayant déjà reçu de nombreux traitements sont toujours en vie et ne présentent aucun signe de progression de la maladie cinq ans ou plus après une seule perfusion, sans traitement d’entretien. Ces résultats laissent entrevoir la possibilité d’une guérison chez certains patients.

Les anticorps bispécifiques permettent également d’obtenir des réponses profondes aux traitements en établissant un lien direct entre les cellules immunitaires et les cellules du myélome. Les nouvelles générations de ces anticorps pourraient nécessiter des administrations moins fréquentes et entraîner des effets secondaires plus faciles à gérer. Par ailleurs, les chercheurs étudient les anticorps trispécifiques, qui agissent sur plusieurs cibles pour combattre le myélome, ainsi que la thérapie cellulaire CAR-T in vivo, qui permettrait de produire des cellules CAR-T directement dans l’organisme du patient. Bien qu’elles soient encore au stade expérimental, ces approches pourraient éventuellement réduire les délais de fabrication et rendre les traitements de pointe accessibles à un plus grand nombre de personnes.

Autre nouvelle encourageante : les négociations de l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP) concernant Blenrep (belantamab mafodotin), un conjugué anticorps-médicament qui cible les cellules du myélome, se sont conclues avec succès. Les décisions de financement des provinces restent à venir, mais cette avancée rapproche les patients d’un accès au traitement dans le cadre des régimes publics. Comme Blenrep ne nécessite pas de fabrication spécialisée de cellules, il pourrait être administré plus près du domicile des patients, bien qu’un suivi ophtalmologique régulier soit nécessaire.

Pour les personnes ayant récemment reçu un diagnostic de myélome, l’essai clinique PERSEUS offre un immense espoir : les chercheurs estiment que le traitement associant le daratumumab, le bortézomib, le lénalidomide et la dexaméthasone, suivi d’un traitement d’entretien, pourrait permettre de prévenir la progression de la maladie pendant une durée médiane d’environ 17 ans. Toutefois, un suivi à plus long terme est nécessaire pour confirmer cette projection.

Une réalité plus nuancée : de nouveaux traitements, des effets secondaires différents

Les nouveaux traitements ne s’accompagnent pas toujours de moins d’effets secondaires. Souvent, ils entraînent plutôt des effets secondaires différents.

Les immunothérapies, par exemple, peuvent augmenter le risque d’infections, de diminution du nombre de cellules sanguines, d’inflammation et, plus rarement, de troubles neurologiques. Certains traitements nécessitent également une hospitalisation et une surveillance étroite. La bonne nouvelle, c’est que les équipes de soins sont de mieux en mieux outillées pour prévenir, reconnaître et prendre en charge ces effets secondaires. L’objectif n’est pas seulement de permettre aux patients de vivre plus longtemps, mais aussi de leur offrir une meilleure qualité de vie.

La maladie résiduelle minimale transforme notre approche du traitement du myélome

Le dépistage de la maladie résiduelle minimale (MRM) permet de détecter de très petites quantités de cellules du myélome, parfois aussi peu qu’une cellule myélomateuse parmi un million de cellules normales.

Un résultat négatif au dépistage de la MRM ne garantit pas que le myélome ne réapparaîtra jamais. Toutefois, ce dépistage nous rapproche d’une approche thérapeutique adaptée à la réponse de chaque patient. Cela pourrait se traduire par une diminution des traitements inutiles, moins d’effets secondaires et de plus longues périodes sans traitement.

Une nouvelle porteuse d’espoir : nous pouvons enfin définir ce qu’est la guérison

L’un des moments les plus émouvants du congrès de l’IMS a sans doute été la présentation d’une définition consensuelle de la guérison. Selon cette définition, une personne ayant récemment reçu un diagnostic de myélome ou dont la maladie a récidivé pourrait être considérée comme guérie si elle demeure en rémission complète et ne reçoit aucun traitement contre le myélome pendant au moins cinq ans. Durant cette période, des tests de dépistage de la maladie résiduelle minimale à haute sensibilité, effectués à plusieurs reprises, ainsi que des examens d’imagerie médicale avancée doivent confirmer l’absence de tout signe de la maladie.

Cela ne signifie pas que toutes les personnes vivant avec un myélome peuvent aujourd’hui en guérir. La récidive demeure une réalité pour de nombreuses personnes, particulièrement celles présentant une maladie à haut risque. Toutefois, le fait que d’éminents cliniciens et chercheurs soient désormais en mesure de définir la guérison témoigne des progrès considérables réalisés dans ce domaine. Le myélome n’est plus uniquement considéré comme une maladie nécessitant un traitement continu à vie. La définition de la guérison établie par l’IMS et l’International Myeloma Working Group (IMWG) donne aux chercheurs un objectif clair : obtenir une rémission profonde, durable et sans traitement.

Apprenez-en davantage sur les discussions et l’élaboration de la définition de la guérison dans notre article sur le sujet.

Une réalité difficile : l’innovation sans accès aux traitements ne représente pas un progrès pour les patients

Nous vivons une période extrêmement porteuse d’espoir dans le domaine du myélome. Les traitements deviennent plus efficaces, les réponses aux traitements durent plus longtemps, les soins sont de plus en plus personnalisés et la guérison fait désormais partie des discussions scientifiques. Mais cet espoir doit s’accompagner d’actions concrètes. Une avancée scientifique ne représente un véritable progrès pour les patients que lorsqu’ils peuvent en bénéficier au moment où ils en ont besoin, peu importe leur lieu de résidence ou leurs moyens financiers. 

La science progresse de plus en plus rapidement. Nos systèmes de santé doivent maintenant apprendre à suivre le rythme.