Lorsque nous parlons des progrès réalisés dans le domaine du myélome, nous avons souvent tendance à nous concentrer sur les éléments les plus faciles à mesurer : les taux de réponse, la survie sans progression, la survie globale et divers résultats de laboratoire. Ces indicateurs sont essentiels et ont contribué à des avancées remarquables dans le traitement du myélome au cours des deux dernières décennies. 

Toutefois, après plus de 20 ans passés à travailler aux côtés des personnes vivant avec le myélome et de leurs proches, je peux vous dire que les patients n’ont pas la même définition du succès. 

Bien sûr, les patients souhaitent vivre plus longtemps. Mais ils accordent tout autant d’importance à la façon dont ils vivent. 

L’impact des traitements sur la vie quotidienne 

De nombreux traitements contre le myélome entraînent des effets secondaires qui peuvent avoir des répercussions importantes sur la qualité de vie. La fatigue, la neuropathie périphérique, la diarrhée, les infections récurrentes, les troubles cognitifs et d’autres effets liés au traitement peuvent nuire à la capacité d’une personne à travailler, à voyager, à participer aux activités familiales ou tout simplement à profiter du quotidien. 

Certes, le myélome peut être maîtrisé, mais ce contrôle a parfois un prix. 

Pour certaines personnes, cela signifie hésiter à quitter la maison par crainte de ne pas trouver des toilettes à temps. Pour d’autres, cela signifie ne plus pouvoir marcher confortablement en raison de la neuropathie ou hésiter à prendre un petit-enfant dans leurs bras par peur de contracter une infection. Ces réalités n’apparaissent pas toujours dans les résultats des essais cliniques, mais elles comptent souvent parmi les aspects les plus importants pour les patients et leurs proches. 

C’est pourquoi les mesures des résultats rapportés par les patients (PROMs) sont si importantes. 

Que sont les PROMs? 

Les questionnaires sur les PROMs permettent aux patients d’exprimer directement comment ils se sentent, comment ils fonctionnent au quotidien et de quelle façon les traitements influencent leur qualité de vie. Ces données nous aident à mieux comprendre l’impact humain qui se cache derrière les résultats cliniques et à veiller à ce que les décisions tiennent compte non seulement de l’efficacité des traitements contre la maladie, mais aussi de leurs répercussions sur les patients. 

Pourquoi les PROMs sont-elles importantes? 

À Myélome Canada, nous croyons depuis longtemps que la perspective des patients est essentielle pour déterminer les résultats qui comptent vraiment pour eux. Cette conviction se reflète dans nos propres travaux de recherche sur les PROMs, qui ont exploré l’importance de recueillir le point de vue des patients tout au long de leur parcours de traitement. Les résultats ont confirmé ce que de nombreux patients nous disent depuis des années : la qualité de vie est essentielle. Les patients souhaitent des traitements qui non seulement prolongent la vie, mais leur permettent également de la vivre le plus pleinement possible. 

Je vous invite à lire l’article de Gabriele Colasurdo, directeur de la science et de la recherche, dans lequel il décrit une récente étude sur les PROMs à laquelle Myélome Canada a participé. 

L’intégration de mesures des résultats rapportés par les patients doit commencer dès la conception des essais cliniques. Si nous ne mesurons pas ce qui compte réellement pour les patients, nous risquons de produire des données qui ne reflètent pas pleinement l’impact des traitements. 

C’est d’ailleurs l’une des raisons pour lesquelles je siège au Community Advisory Board de Myeloma Patients Europe (MPE). Dans le cadre de ce rôle, j’ai l’occasion de faire valoir directement le point de vue des patients auprès des sociétés pharmaceutiques lorsqu’elles élaborent leurs programmes d’essais cliniques. 

On me demande parfois pourquoi je m’implique au sein d’une organisation européenne plutôt que de me concentrer uniquement sur des initiatives canadiennes. La réponse est simple : les décisions concernant la conception des programmes mondiaux d’essais cliniques sont rarement prises au Canada. Elles sont généralement prises au siège social des sociétés pharmaceutiques, en Europe ou aux États-Unis. 

Si nous voulons que la voix des patients influence les résultats mesurés, les effets secondaires considérés comme prioritaires et les questions posées, nous devons être présents là où ces décisions sont prises. 

Les résultats rapportés par les patients : un élément essentiel des données probantes en contexte de vie réelle 

Partout dans le monde, les décideurs en santé s’appuient de plus en plus sur les données probantes en contexte de vie réelle pour compléter les données issues des essais cliniques et éclairer les décisions relatives au remboursement, au financement et aux politiques de santé. 

Les données probantes permettent de mieux comprendre le rendement des traitements dans des conditions réelles, au-delà du cadre contrôlé des essais cliniques, et dans le quotidien des patients. Les PROMs constituent un élément essentiel de ces données probantes, puisqu’elles reflètent directement le point de vue des patients. Ces données sont donc rapportées par les patients eux-mêmes. 

De plus en plus, les organismes d’évaluation des technologies de la santé, les payeurs et les systèmes de santé reconnaissent que les résultats rapportés par les patients ne sont pas simplement des données « intéressantes à avoir ». Ils constituent des données probantes essentielles. 

L’impact des données probantes en contexte de vie réelle 

Cette semaine, j’ai eu l’occasion de participer à une séance de formation organisée par l’initiative RWE4Decisions, un réseau international d’apprentissage qui réunit des organismes d’évaluation des technologies de la santé, des payeurs, des chercheurs, des représentants de l’industrie et des représentants des patients afin d’explorer comment les données probantes peuvent mieux soutenir la prise de décisions en santé. Les discussions ont porté sur des exemples concrets où les données probantes ont influencé certaines décisions, ainsi que sur les efforts en cours visant à améliorer la qualité, la cohérence et l’utilité de ces données. 

Ce qui m’a le plus marqué, c’est la reconnaissance grandissante du fait que les différents acteurs du système de santé travaillent vers un objectif commun : prendre de meilleures décisions en s’appuyant sur l’expérience et le point de vue des patients. Il reste encore du travail à faire, notamment pour s’assurer que les patients continuent d’être impliqués dans le choix des données recueillies, leur interprétation et la façon dont elles sont ultimement utilisées. Toutefois, on reconnaît de plus en plus que l’expérience des patients n’est pas une source de données secondaire. 

Je repense souvent à une conversation que j’ai eue il y a plusieurs années, lorsque je travaillais dans l’industrie pharmaceutique. J’avais demandé à un dirigeant international responsable des essais cliniques en oncologie comment il intégrait le point de vue des patients dans les essais qu’il concevait. 

Sa réponse a été immédiate : 

« C’est simple. Je demande au médecin ce que veulent les patients. » 

À l’époque, cette réponse reflétait un état d’esprit encore largement répandu dans le domaine de la santé. 

Heureusement, les choses ont changé aujourd’hui. 

Nous savons maintenant que les médecins sont les experts du traitement de la maladie. Les chercheurs sont les experts de la production de données probantes. Les organismes de réglementation sont les experts de l’évaluation des données. Mais les patients sont les mieux placés pour parler de ce que signifie vivre avec le myélome. La seule façon de comprendre ce qui compte vraiment pour eux est de leur poser directement la question. 

Bien qu’il reste encore beaucoup à faire, nous progressons. De plus en plus d’essais cliniques intègrent des résultats rapportés par les patients. De plus en plus de décideurs en santé tiennent compte de l’expérience des patients dans leurs évaluations. De plus en plus de systèmes de santé reconnaissent la valeur des données probantes en contexte de vie réelle. Plus important encore, de plus en plus de patients sont invités à participer aux décisions qui ont une incidence sur leur vie. 

À Myélome Canada, nous continuerons à défendre les intérêts des patients, tant au Canada qu’à l’échelle internationale, afin que leur voix ne soit pas seulement entendue, mais aussi prise en compte. Car lorsque nous mesurons ce qui compte vraiment pour les patients, nous prenons de meilleures décisions, nous développons de meilleurs traitements et nous nous rapprochons de notre vision d’un avenir où chaque personne touchée puisse reprendre sa vie malgré le myélome. 

Bien cordialement,

Martine