Cet été, l’équipe de Myélome Canada a pris part à plusieurs rencontres internationales aux côtés de leaders mondiaux de la recherche sur le myélome et de la défense des droits des patients. Ces événements, tels que la Masterclass de Myeloma Patients Europe (MPe), le Sommet du Global Myeloma Action Network (GMAN), le Sommet de l’International Myeloma Working Group (IMWG) et le Congrès de l’European Hematology Association (EHA) ont permis d’échanger sur les meilleures pratiques et d’explorer les avancées scientifiques. Des découvertes prometteuses y ont été présentées, accompagnées de mises à jour sur les recherches susceptibles de transformer l’avenir des traitements du myélome. Nous vous proposons ici un survol des éléments qui nous ont particulièrement marqués lors de ces rencontres. 

La Masterclass de Myeloma Patients Europe (MPe) 

La Masterclass de Myeloma Patients Europe (MPe) s’est tenu cette année à Varsovie, en Pologne, du 2 au 4 mai 2025. De nombreux sujets y ont été abordés, et nous avons eu l’occasion d’y contribuer en partageant les avancées réalisées au Canada, notamment en matière d’intégration des préférences des patients dans la conception des études.

Préférences des patients et collaborations internationales de Myélome Canada  

Lors de la rencontre, Martine Elias a présenté une affiche réalisée en collaboration avec Jessy Ranger, directrice, services aux patients, politiques de santé et défense des droits. Cette affiche portait sur l’étude récemment publiée intitulée « A Canadian Best Practice example of Patient Group-informed Quantitative Preference Study Design Exploring Patient, Caregiver and Health Care Professional (HCP) Perspectives in the Treatment of Relapsed/Refractory Multiple Myeloma » (Un exemple canadien de pratique exemplaire en matière de conception d’étude quantitative sur les préférences, élaborée avec l’apport d’un groupe de patients, explorant les points de vue des patients, des proches aidants et des professionnels de la santé concernant le traitement du myélome multiple récidivant ou réfractaire). L’affiche illustre comment l’implication des patients dans la conception des études est essentielle pour maximiser la pertinence, la qualité et l’impact de la recherche en santé. Cette approche s’inscrit dans le principe bien connu « Rien sur nous ne se fera sans nous », un appel à l’action pour favoriser l’engagement des personnes concernées par les résultats de la recherche à toutes les étapes du processus.  

Les préférences des patients représentent un apport précieux qui peut éclairer la prise de décision médicale. Elles reflètent ce qui compte le plus pour eux, ainsi que les compromis qu’ils sont prêts à accepter entre les différents attributs d’un traitement ou d’une intervention en santé. Par exemple, face à un médicament offrant une survie sans progression (SSP) plus longue, mais associée à des effets secondaires plus importants, certains patients privilégieront cette option, tandis que d’autres opteront pour un traitement mieux toléré, même si son efficacité est moindre. Pour approfondir cette compréhension, une étude de choix discrets (ECD) a été menée afin d’examiner les préférences de patients canadiens atteints d’un myélome multiple récidivant ou réfractaire (MMRR) à l’ère des thérapies CAR-T. L’étude a également exploré les perceptions des proches aidants et des professionnels de la santé à l’égard de ces préférences.

Enfin, l’affiche met en lumière la contribution essentielle d’organismes de patients comme Myélome Canada à la conception de telles études. 

Ce qu’il faut retenir du Sommet du GMAN en matière de défense des droits

Qu’est-ce que le GMAN? 

Le Global Myeloma Action Network (GMAN) est une coalition regroupant des organismes de patients atteints d’un myélome provenant de plus de 40 pays. Créé par l’International Myeloma Foundation, le GMAN travaille en étroite collaboration avec les patients, leurs proches aidants, les médecins, les décideurs politiques et les partenaires de l’industrie afin de : 

• Accroître la sensibilisation au myélome multiple à l’échelle mondiale;
• Améliorer l’accès à un diagnostic rapide et aux médicaments essentiels;
• Promouvoir le renforcement des capacités et le partage de bonnes pratiques au sein des organisations membres.

Lutter contre les disparités dans l’accès aux nouveaux traitements à l’échelle mondiale

L’un des principaux thèmes abordés au Sommet du GMAN portait sur les inégalités d’accès aux nouveaux traitements à l’échelle mondiale. Les données présentées par la Pharmaceutical Research Manufacturers of America (PhRMA) ont mis en évidence une grande diversité de modèles de remboursement d’un pays à l’autre, générant ainsi des écarts importants dans l’accès aux traitements. En tête du classement, les États-Unis et l’Allemagne se distinguent par la rapidité de lancement et de remboursement des nouveaux médicaments. De son côté, le Canada a récemment mis en place un projet pilote visant à explorer un modèle similaire afin de réduire l’intervalle entre l’inscription d’un médicament sur la liste et son remboursement par les provinces. 

Recherche et collaboration au Sommet de l’International Myeloma Working Group (IMWG) 2025 

Tenu à Milan du 9 au 11 juin, le Sommet de l’IMWG a réuni 345 chercheurs issus de 43 pays. La délégation canadienne était composée du Dr Nizar Bahlis (Calgary), Dre Arleigh McCurdy (Ottawa), Dre Hira Mian (Hamilton), Dre Paola Neri (Calgary) et Dr Keith Stewart (Toronto). 

Nouvelles publications et discussions d’intérêt sur la recherche

La participation de Myélome Canada au Sommet de l’IMWG reflète notre engagement à jouer un rôle actif sur la scène internationale en matière de recherche et d’innovation sur le myélome multiple. Nous sommes heureux de partager avec vous les faits saillants des nouvelles publications et des discussions marquantes sur la recherche présentées lors du Sommet. 

Une nouvelle publication à consulter :

« International Myeloma Society/International Myeloma Working Group Consensus Recommendations on the Definition of High-Risk Multiple Myeloma » (Recommandations consensuelles de l’International Myeloma Society/International Myeloma Working Group concernant la définition du myélome multiple à haut risque). 

Ce qu’il faut retenir : 

1. Un mot porteur d’espoir : guérison. Pour la première fois, le mot « cure » (guérison) a été mentionné dans les discussions sur le myélome. Selon certaines estimations présentées lors de la conférence, 10 à 15 % des patients actuellement traités pourraient être considérés comme « guéris ». Certains experts vont même plus loin, prédisant qu’avec les traitements à venir, ce chiffre pourrait atteindre 30 à 50 %. Bien que la définition de « guérison » reste encore à préciser, ces conversations ouvrent la voie à un immense espoir pour les personnes touchées par un myélome. 
2. Des données prometteuses pour le traitement initial. De nouvelles publications montrent que les patients nouvellement diagnostiqués pourraient tirer un meilleur bénéfice d’un traitement initial combinant quatre médicaments (plutôt que la norme actuelle de trois), suivi d’un traitement d’entretien avec un anticorps anti-CD38 (comme le daratumumab ou l’isatuximab) en association avec le lénalidomide. 
3. La maladie résiduelle minimale (MRM) : un outil incontournable. Les tests de détection de la MRM sont appelés à jouer un rôle de plus en plus central dans les stratégies de traitement. 
4. La révolution des thérapies innovantes. La thérapie cellulaire de type CAR-T s’impose comme l’un des traitements les plus efficaces pour le myélome récurrent ou réfractaire. Avec l’émergence d’autres approches novatrices (conjugués anticorps-médicaments et anticorps bispécifiques), ces traitements devraient être utilisés de plus en plus tôt dans le parcours de soin et dans diverses combinaisons. 

Tout cela offrira BEAUCOUP plus d’options aux patients. 

Congrès annuel de l’American Society of Clinical Oncology (ASCO) et Congrès de l’European Hematology Association (EHA)

Bien que nous n’ayons pas participé au Congrès de l’ASCO cette année, plusieurs nouvelles importantes nous ont été transmises lors du Sommet de l’IMWG. En voici les principaux faits saillants : 

Point clé 1 — De réels progrès vers la guérison du myélome multiple 

Cet essai a démontré une rémission à long terme avec la thérapie cellulaire de type CAR-T cilta-cel (Carvykti) : 

• Survie globale médiane : environ 5 ans.  

• 33 % des patients n’ont reçu aucun traitement et n’ont connu aucune progression de la maladie. Certains évoquent même la notion de « guérison », bien que la définition de ce terme demeure encore incertaine. 

• Les études CARTITUDE-5 et CARTITUDE-6 sont en cours afin d’évaluer l’utilisation du cilta-cel à un stade plus précoce, chez les patients ayant récemment reçu le diagnostic d’un myélome multiple. 

Ces résultats sont d’autant plus remarquables puisque les patients inclus dans l’essai avaient déjà reçu de nombreux traitements intensifs. Ils démontrent qu’une rémission prolongée, et possiblement une guérison, est désormais envisageable, même chez des patients en situation de rechutes multiples avant d’accéder à la thérapie cellulaire de type CAR-T.  

Point clé 2 — Combiner davantage de médicaments aux différents mécanismes d’action permet un meilleur contrôle du myélome 

Plusieurs essais chez des patients nouvellement diagnostiqués avec un myélome multiple (éligibles à la greffe, non éligibles ou avec greffe différée) évaluent des quadrithérapies (4 médicaments) en traitement initial, avec des résultats prometteurs. 

L’essai PERSEUS a comparé le traitement d’induction DVRd (daratumumab-bortézomib-lénalidomide-dexaméthasone) au traitement d’induction VRd (bortézomib-lénalidomide-dexaméthasone), suivi d’une autogreffe de cellules souches et d’un traitement d’entretien DR (daratumumab-lénalidomide). Voici un résumé des résultats : 

• Le nombre de patients atteignant une négativité soutenue de la MRM (aucune cellule de myélome détectée grâce aux tests avancés) a plus que doublé à 12 mois, 24 mois et au-delà. 

• Le taux de survie sans progression a été estimé à 17,1 ans avec DVRd, contre 7,25 ans avec VRd. 

Pourquoi c’est révolutionnaire :  

Cela fait beaucoup d’acronymes à retenir, mais derrière ces combinaisons de lettres se cache une véritable avancée. Les modèles prévoient désormais une survie estimée à 17 ans avec une seule ligne de traitement sans rechute, un résultat jamais observé jusqu’ici pour le myélome. 

Par ailleurs, plusieurs essais de première intention explorent la durée optimale du traitement, ainsi que les moyens de réduire la posologie ou même d’interrompre le traitement lorsque cela est possible. 

Point clé 3 — On observe d’importants progrès dans l’administration plus sûre et plus pratique des anticorps bispécifiques

Des stratégies sont en cours d’élaboration afin de mieux prévenir ou gérer le syndrome de libération des cytokines (SLC) ainsi que la neurotoxicité. Parallèlement, des travaux sont en cours pour favoriser une prise en charge en mode ambulatoire. 

Point clé 4 — Connaître son statut de maladie résiduelle minimale (MRM) est important 

La MRM désigne le petit nombre de cellules myélomateuses qui peuvent persister dans l’organisme après un traitement (souvent en quantité trop faible pour être détectées par les tests standards). Grâce à des technologies de laboratoire très sensibles, il est aujourd’hui possible de repérer une seule cellule myélomateuse parmi un million de cellules normales dans la moelle osseuse. Lorsque ces tests avancés ne détectent aucune cellule myélomateuse, on parle alors de négativité de la MRM.  

Atteindre la négativité de la MRM constitue désormais un objectif thérapeutique majeur, en particulier pour les personnes atteintes d’un myélome à haut risque. De plus, plusieurs nouveaux essais cliniques s’appuient sur les résultats de la MRM pour guider les décisions de traitement, qu’il s’agisse d’intensifier (escalade) ou de réduire (désescalade) le traitement. 

Point clé 5 — Les anticorps bispécifiques sont associés à d’autres médicaments ou à d’autres anticorps bispécifiques, y compris dans les premières lignes de traitement, et les résultats sont prometteurs 

Il s’agit d’une avancée majeure, car jusqu’à présent, les anticorps bispécifiques étaient administrés en monothérapie (un seul médicament). En les combinant avec d’autres traitements, on observe une efficacité globale renforcée. 

Point clé 6 — Les nouvelles recommandations de l’EHA-EMN (European Hematology Association – European Myeloma Network) en matière de traitement du myélome : 

1. Utilisation d’une quadrithérapie comme traitement de première intention; 

2. Recours à des combinaisons intégrant le cilta-cel (CAR-T) et le belantamab mafodotin (Blenrep) dès la première rechute. 

Point clé 7 — Les anticorps trispécifiques pourraient changer la donne 

Pourquoi cela change-t-il la donne? 

Les anticorps bispécifiques ciblent actuellement deux points : une cible sur la cellule myélomateuse et une autre sur la cellule immunitaire (cellule T). Les anticorps trispécifiques, quant à eux, ajoutent une troisième cible sur la cellule myélomateuse, renforçant ainsi leur puissance d’action. Cette approche pourrait non seulement améliorer l’efficacité des traitements, mais aussi réduire les effets secondaires.  

Point clé 8 — Le traitement du myélome multiple indolent à haut risque sera une option à envisager 

L’essai AQUILA a comparé une monothérapie de 3 ans au daratumumab à une surveillance active :  

• Le daratumumab a permis de réduire de 51 % le risque de progression vers un myélome actif ou de décès, par rapport à la surveillance active; 

Ce schéma thérapeutique pourrait devenir une option de traitement offert au Canada.  

Qu’est-ce que cela signifie? 

Il est désormais possible de retarder, voire d’empêcher, la progression du myélome multiple chez les patients présentant un risque élevé d’évolution vers un myélome actif, à condition que la maladie soit détectée et traitée à un stade précoce. Il s’agit d’une avancée importante vers une approche de prévention active ou de retardement ciblé du myélome chez les patients à risque. Le daratumumab en monothérapie est déjà autorisé aux États-Unis et en Europe pour le traitement du myélome indolent à haut risque.  

Réflexions finales 

Le paysage de la recherche sur le myélome multiple évolue rapidement. Qu’il s’agisse des coalitions mondiales comme le GMAN ou des avancées scientifiques issues de l’IMWG, de l’ASCO et de l’EHA, un constat s’impose : jamais l’engagement pour prolonger la vie et améliorer la qualité de vie des patients n’a été aussi fort. 

Principales tendances à surveiller : 

1. Les quadrithérapies s’imposent comme la nouvelle norme pour les traitements de première intention. 

2. La MRM devient un outil clé pour guider les décisions en matière de traitement et pourrait réduire potentiellement le recours aux greffes. 

3. La thérapie cellulaire de type CAR-T démontre des résultats sans précédent, y compris chez les patients ayant connu de multiples rechutes. 

4. Les anticorps bispécifiques et trispécifiques élargissent l’éventail des options disponibles tout en offrant des profils de sécurité améliorés. 

Comme l’a si bien exprimé notre fondateur, Aldo Del Col : « Si vous n’êtes pas à la table, vous êtes au menu ». C’est précisément pour cette raison que notre participation active à ces rencontres internationales est essentielle : elle permet aux Canadiens de bénéficier des dernières avancées mondiales en matière de soins, de recherche et de défense des droits. Nous continuerons de prendre part à ces rencontres, de partager nos connaissances, de poser les questions difficiles et de plaider en faveur d’un accès élargi aux traitements les plus efficaces.